Mittwoch, 21 Dezember 2022 13:38

Seltene Muskelerkrankung in der Petrischale Empfehlung

Göttinger Forscherinnen und Forscher haben Skelettmuskeln aus menschlichen Stammzellen im Labor entwickelt. Ziel ist es, die Wirksamkeit von Medikamenten ohne Tierversuch testen zu können.


Das Wissenschaftlerteam unter der Leitung von Dr. Malte Tiburcy, Leiter der Arbeitsgruppe „Modellierung von Muskelerkrankungen“ am Institut für Pharmakologie und Toxikologie der Universitätsmedizin Göttingen untersucht neben der normalen menschlichen Muskelentwicklung und ihrer natürlichen Muskelregeneration vor allem seltene Krankheitsprozesse wie die „Duchenne Muskeldystrophie“. Bei der Erkrankung tritt eine schwere Muskelschwäche bereits im Kindesalter auf, schreitet rasch voran und führt früh zum Tod der Patienten. In vitro-Modelle sind hier sehr gefragt, weil vergleichsweise wenige Patienten betroffen sind und es bisher keine oder nur unzureichende Behandlungsmöglichkeiten gibt.

Das Wissenschaftlerteam entwickelte die Muskeln aus induzierten pluripotenten Stammzellen. Diese wurden aus Stammzellen von Patientinnen und Patienten
nach Entnahme einer Haut- bzw. Blutprobe gewonnen. Aus den pluripotenten Stammzellen konnte das Team die Muskeln mit der Dunenne Muskeldystrophie künstlich nachbilden.

Erste Erfolge mit ihrem Modell gibt es bereits: Den Forscherinnen und Forschern ist es belungen, mit Hilfe der Gentechnikmethode CRISPR die Muskelschwäche zu verringern.

Das Team hat seine Untersuchung im Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle veröffentlicht:
Shahriyari M, Islam MR, Sakib SM, Rinn M, Rika A, Krüger D, Kaurani L, Gisa V, Winterhoff M, Anandakumar H, Shomroni O, Schmidt M, Salinas G, Unger A, Linke WA, Zschüntzsch J, Schmidt J, Bassel-Duby R, Olson EN, Fischer A, Zimmermann WH, Tiburcy M. Engineered skeletal muscle re-capitulates human muscle development, regeneration and dystrophy. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2022 Oct 18. doi: 10.1002/jcsm.13094. Epub ahead of print. PMID: 36254806.

Quelle:
https://idw-online.de/de/news806826