Mittwoch, 29 Januar 2025 13:21

Personalisierte Miniorgane könnten Behandlungen für seltene Krankheiten beschleunigen Empfehlung

Eine in Nature veröffentlichte Studie legt nahe, dass im Labor gezüchteten Organoide dabei helfen können, die Behandlungseffekte von genetischen Medikamenten aus RNA für Menschen mit seltenen Erkrankungen vorherzusagen.


Zehntausende von Babys werden jedes Jahr mit rätselhaften Krankheiten geboren, die durch so seltene Genmutationen verursacht werden, dass noch niemand versucht hat, eine Behandlung zu entwickeln. Jetzt haben Forscher einen Weg gefunden, Organoide aus den Blutzellen der Patienten zu entwickeln und einzusetzen, um die Laborarbeit zu beschleunigen, die erforderlich ist, um personalisierte Medikamente für einige dieser kranken Kinder zu testen.

Dafür hat das Labor des Molekularbiologen Prof. Dr. Scott Younger vom Children's Mercy Research Institute in Kansas City induzierte pluripotente Stammzellen aus Blutzellen für mehr als 300 Patienten hergestellt. Neben der Untersuchung der Wirkung maßgeschneiderter Antisense-Oligonukleotid-Medikamente (ASOs) auf Herzorganoide testet das Team auch die Fähigkeit bereits zugelassener Medikamente zur Beruhigung der neuronalen Aktivität in Hirnorganoiden, die aus Zellen von Epilepsie-Patienten entwickelt wurden. Die Ergebnisse führten  zu der ärztlichen Entscheidung, einem Patienten ein bestimmtes Medikament zu verabreichen, das die Anfälle des Kindes zumindest reduzierte, berichtete Younger in Science.

Mit der neuen Organoid-Plattform sollen Ärzte in die Lage versetzt werden, bei seltenen Erkrankungen einen Test in Auftrag zu geben, damit die Behandlungsentscheidung unterstützt werden kann.

Originalpublikation:
Means JC, Martinez-Bengochea AL, Louiselle DA, Nemechek JM, Perry JM, Farrow EG, Pastinen T, Younger ST. (2025). Rapid and scalable personalized ASO screening in patient-derived organoids. Nature. 2025 Jan 22. doi: 10.1038/s41586-024-08462-1. Epub ahead of print. PMID: 39843740.

Weitere Informationen:
https://www.science.org/
https://www.youngerlab.org/